Genetik

Bad Homburg v.d. H./Mailand (ots) - Die aktuelle Coronavirus-Pandemie verdeutlicht, wie gefährlich uns Virusinfektionen werden können. Unabhängig von der derzeitigen Situation gibt es Personen, deren Körper wehrlos ist gegen Infektionen, weil ihr Immunsystem diese nicht bekämpfen kann - sie leiden an Immunschwächekrankheiten wie ADA-SCID (Adenosine-Deaminase-Severe Combined ImmunoDeficiency) oder dem Wiskott-Aldrich-Syndrom. Der Mailänder Arzt und Forscher Prof. Dr. Alessandro Aiuti, der am San Raffaele-Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) und an der Vita Salute San Raffaele Universität arbeitet, wird nun für seine bahnbrechenden Erfolge bei der Entwicklung von Gentherapien mit dem Else Kröner-Fresenius-Preis für Medizinische Forschung 2020 ausgezeichnet, verbunden mit einem Preisgeld in Höhe von 2,5 Millionen Euro. Bei der seltenen Immunkrankheit ADA-SCID, die ausschließlich junge Kinder betrifft und in Europa jährlich etwa 15-mal auftritt, sorgt ein Defekt des ADA-Gens im Erbgut für eine Störung der Lymphozyten-Entwicklung. Der Körper der jungen Patienten ist dadurch wehrlos gegen Infektionen. "Ohne wirksame Therapie überleben die Kinder selten länger als zwei Jahre, da für sie jede Infektion gefährlich werden kann", erläutert Aiuti. Der Standard für die Therapie ist eine Knochenmarktransplantation von einem Spender, dessen Knochenmarkzellen mit denen des Patienten genau übereinstimmen. Nur für eine Minderheit von Patienten steht jedoch ein passender Spender zur Verfügung. "Solche Kinder profitieren inzwischen von unseren Fortschritten im Bereich der Gentherapie. Bisher haben wir mit der von uns entwickelten Therapie 36 Kinder aus 19 Ländern behandelt. Bei mehr als 80 Prozent hat die Behandlung so angeschlagen, dass keine Enzym-Ersatztherapie oder Transplantation benötigt wird. Diese Errungenschaft wurde durch den außerordentlichen Einsatz und das außergewöhnliche Engagement der SR-Tiget-Forscher und des klinischen Teams im Verlauf von 25 Jahren ermöglicht", erläutert...

Bad Homburg v.d. H./Mailand (ots) - Die aktuelle Coronavirus-Pandemie verdeutlicht, wie gefährlich uns Virusinfektionen werden können. Unabhängig von der derzeitigen Situation gibt es Personen, deren Körper wehrlos ist gegen Infektionen, weil ihr Immunsystem diese nicht bekämpfen kann - sie leiden an Immunschwächekrankheiten wie ADA-SCID (Adenosine-Deaminase-Severe Combined ImmunoDeficiency) oder dem Wiskott-Aldrich-Syndrom. Der Mailänder Arzt und Forscher Prof. Dr. Alessandro Aiuti, der am San Raffaele-Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) und an der Vita Salute San Raffaele Universität arbeitet, wird nun für seine bahnbrechenden Erfolge bei der Entwicklung von Gentherapien mit dem Else Kröner-Fresenius-Preis für Medizinische Forschung 2020 ausgezeichnet, verbunden mit einem Preisgeld in Höhe von 2,5 Millionen Euro. Bei der seltenen Immunkrankheit ADA-SCID, die ausschließlich junge Kinder betrifft und in Europa jährlich etwa 15-mal auftritt, sorgt ein Defekt des ADA-Gens im Erbgut für eine Störung der Lymphozyten-Entwicklung. Der Körper der jungen Patienten ist dadurch wehrlos gegen Infektionen. "Ohne wirksame Therapie überleben die Kinder selten länger als zwei Jahre, da für sie jede Infektion gefährlich werden kann", erläutert Aiuti. Der Standard für die Therapie ist eine Knochenmarktransplantation von einem Spender, dessen Knochenmarkzellen mit denen des Patienten genau übereinstimmen. Nur für eine Minderheit von Patienten steht jedoch ein passender Spender zur Verfügung. "Solche Kinder profitieren inzwischen von unseren Fortschritten im Bereich der Gentherapie. Bisher haben wir mit der von uns entwickelten Therapie 36 Kinder aus 19 Ländern behandelt. Bei mehr als 80 Prozent hat die Behandlung so angeschlagen, dass keine Enzym-Ersatztherapie oder Transplantation benötigt wird. Diese Errungenschaft wurde durch den außerordentlichen Einsatz und das außergewöhnliche Engagement der SR-Tiget-Forscher und des klinischen Teams im Verlauf von 25 Jahren ermöglicht", erläutert...

Berlin (ots) - Unter dem Vorwand, die Biene schützen zu wollen, greifen Biotechnologen tief in ihr Erbgut ein. Die Überlegungen der Wissenschaftler und Gentechnikindustrie, Honigbienen mithilfe neuartiger Methoden wie dem CRISPR/Cas-Verfahren gezielt zu manipulieren, sind vielfältig und fortgeschritten. Mit genveränderten Darmbakterien wird beispielsweise versucht, in das Immunsystem der Honigbiene einzugreifen, um sie vor Krankheiten zu schützen. Andere Forschungsteams arbeiten daran, per "Genschere" das Geschlecht von Bienen zu verändern oder sie resistent gegen Pestizide zu machen. Die Überlegungen gehen sogar so weit, Bienen durch gezieltes Ein- und Ausschalten von Genen zur Bestäubung auf ausgewählte Felder zu lenken. Vor diesem Hintergrund sei es wichtiger denn je, die Freisetzung gentechnisch manipulierter Organismen (GVO) streng zu kontrollieren, sagt Thomas Radetzki, Vorstandsvorsitzender der Aurelia Stiftung in Berlin. "Am Beispiel der Corona-Pandemie sehen wir, mit welcher Geschwindigkeit sich Gensequenzen in unserer globalisierten Welt verbreiten können. Die Freisetzung von GVO ist und bleibt unverantwortbar. Deshalb hat das Europäische Parlament, in einer Resolution ein weltweites Moratorium für die Freisetzung von "Gene Drive"-Organismen gefordert, einem Gentechnik-Verfahren, das schlimmstenfalls in der Lage ist, ganze Arten auszulöschen", so Radetzki. Nicht die Biene muss verändert werden, unser Verhalten muss sich ändern Um Umwelt und Verbraucher vor den unkalkulierbaren Risiken zu schützen, die mit der Freisetzung von GVO verbunden sind, hat der Europäische Gerichtshof 2018 entschieden, dass auch die "neue Gentechnik" als Gentechnik reguliert und gekennzeichnet werden muss. Dieses Urteil möchten Gentechnikfirmen und gentechnikfreundliche Lobbygruppen aufweichen, um beispielweise die Umweltrisikoprüfung für neue Gentechnik auszusetzen. Imker, Naturschützer und Wissenschaftler fordern daher von der Bundesregierung: Gemäß dem Vorsorgeprinzip der EU darf es keine Freisetzung genveränderter Organismen geben, deren Ausbreitung nicht zuverlässig kontrolliert werden...